Hiệu quả của liệu pháp tế bào gốc trung mô với chứng tự kỷ

Tác giả: Ngô Thị Thúy An , bài viết được tư vấn chuyên môn bởi: BÁC SĨ TAKAHIRO HONDA (Pajili) Giám đốc Viện Nghiên cứu Điều trị Cấy ghép Tế bào Gốc Tokyo (TSRI)

Nghiên cứu này tập trung vào đánh giá kết quả lâm sàng của liệu pháp tế bào gốc trung mô trong điều trị rối loạn phổ tự kỷ (ASD). Dưới đây là tóm tắt một nghiên cứu lâm sàng sử dụng phương pháp cấy ghép tế bào gốc trung mô ở bệnh nhân ASD.

Thiết kế nghiên cứu: Thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên có đối chứng trên 37 trẻ em (3-12 tuổi) được chẩn đoán ASD, phân thành ba nhóm:

1. Đánh giá hiệu quả của liệu pháp kết hợp tế bào đơn nhân máu cuống rốn (CBMNC) và tế bào gốc trung mô từ dây rốn (UCMSC).

Các nhóm nghiên cứu:
① Nhóm CBMNC (n=14): Cấy ghép CBMNC kết hợp liệu pháp phục hồi chức năng
② Nhóm phối hợp (n=9): Cấy ghép CBMNC và UCMSC kết hợp liệu pháp phục hồi chức năng
③ Nhóm chứng (n=14): Chỉ áp dụng liệu pháp phục hồi chức năng

2. Phương pháp can thiệp: Tiêm tế bào gốc trung mô qua đường tĩnh mạch và nội tủy, 1 lần/tuần, tổng cộng 4 lần.

3. Thời gian theo dõi: 24 tuần, với các đánh giá tại tuần 4, 8, 16 và 24 sau can thiệp.

4. Công cụ đánh giá: Thang đánh giá tự kỷ ở trẻ em (CARS - Childhood Autism Rating Scale), gồm 15 mục đánh giá hành vi. Tiêu chuẩn phân loại:

• Dưới 30 điểm: Không có ASD
• 30-36,5 điểm: ASD mức độ nhẹ đến trung bình
• Trên 36,5 điểm: ASD mức độ nặng

Kết quả nghiên cứu sẽ cung cấp bằng chứng về hiệu quả của liệu pháp tế bào gốc trung mô trong cải thiện triệu chứng ASD, dựa trên thang điểm CARS.

Theo bảng này, có thể thấy điểm CARS đã giảm đáng kể ở nhóm sử dụng tế bào gốc trung mô, cho thấy tình trạng tự kỷ đã được cải thiện.

CBMNC: Cấy ghép tế bào đơn nhân máu cuống rốn kết hợp liệu pháp phục hồi chức năng
Combination: Cấy ghép kết hợp tế bào đơn nhân máu cuống rốn và tế bào gốc trung mô từ dây rốn, kèm liệu pháp phục hồi chức năng
Control: Chỉ áp dụng liệu pháp phục hồi chức năng

Dữ liệu từ bảng cho thấy sau 24 tuần, có sự giảm điểm đáng kể ở nhóm kết hợp so với nhóm CBMNC và nhóm đối chứng. Mức giảm tổng điểm ở nhóm kết hợp đạt 37,9%, vượt trội hơn so với mức giảm 20,0% ở nhóm CBMNC và 13,7% ở nhóm đối chứng. Kết quả này chứng minh rằng phương pháp cấy ghép kết hợp CBMNC và UCMSC có hiệu quả điều trị cao hơn so với cấy ghép đơn lẻ. Đồng thời, khi so sánh với nhóm đối chứng, liệu pháp sử dụng tế bào gốc từ dây rốn thể hiện tiềm năng đáng kể trong việc cải thiện các triệu chứng của rối loạn phổ tự kỷ.

Trích dẫn: Cấy ghép tế bào đơn nhân và tế bào gốc trung mô từ máu cuống rốn người trong điều trị rối loạn phổ tự kỷ