Điều Trị Tự Kỷ Bằng Tế Bào Gốc Hiệu Quả

Tác giả: Ngô Thị Thúy An , bài viết được tư vấn chuyên môn bởi: TS.BS Takaaki Matsuoka Viện trưởng Trung tâm tế bào gốc Helene

Theo Tổng cục Thống kê, tại Việt Nam có khoảng 1 triệu người mắc chứng bệnh tự kỷ, trong đó tỉ lệ trẻ em bị tự kỷ ước tính khoảng 1% số trẻ được sinh ra. Vì thế, điều trị tự kỷ bằng tế bào gốc được xem là một cơ hội mới giúp tăng khả năng hồi phục của các bệnh nhân.

Nội dung bài viết:

---

1. Rối loạn phổ tự kỷ là gì?

Rối loạn phổ tự kỷ (ASD) là một rối loạn phát triển thần kinh phổ biến và phức tạp có cơ sở di truyền mạnh mẽ. Mặc dù tỷ lệ mắc bệnh tự kỷ tăng nhanh, nhưng người ta biết rất ít về căn nguyên, các yếu tố nguy cơ và tiến triển bệnh của nó. 
Rối loạn phổ tự kỷ có thể biểu hiện trong năm đầu đời, nhưng tùy thuộc vào mức độ nặng của các triệu chứng, chẩn đoán có thể không rõ ràng cho đến tuổi đi học.

Cách chữa lành não bộ cho bệnh tự kỷ

Có hai loại rối loạn đặc trưng trong rối loạn phổ tự kỷ:

• Trẻ thiếu tương tác và giao tiếp xã hội
• Trẻ tự bó hẹp bản thân, các sở thích và/hoặc hoạt động bị hạn chế, lặp đi lặp lại

Đây là một dạng rối loạn phát triển thần kinh được đặc trưng bởi sự suy giảm khả năng tương tác và giao tiếp xã hội, các kiểu hành vi lặp đi lặp lại và rập khuôn cũng như sự phát triển trí tuệ không đồng đều thường đi kèm với thiểu năng trí tuệ. 

Một số dấu hiệu nhận biết bệnh tự kỷ:

• Người gặp các vấn đề trong giao tiếp xã hội như: ít nói, ngại giao tiếp, rụt rè, thiếu tự tin,... 
• Người thiếu tương tác với xã hội và bạn bè xung quanh
• Người gặp phải khó khăn trong việc thể hiện sự quan tâm hay chia sẻ và đồng cảm với người khác.
• Người nhạy cảm với những sự thay đổi bất ngờ trong môi trường sống, gây ra sự căng thẳng và có những hành vi không phù hợp.. 
   

2. Tế bào gốc hoạt động như thế nào trong điều trị phổ tự kỷ?

Tế bào gốc là những tế bào “đa năng”, nghĩa là chúng có thể biệt hóa thành tất cả các tế bào khác do khả năng tự tái tạo của chúng. Chúng có thể phát triển thành tế bào ngoại bì (ví dụ: da và một số cấu trúc thần kinh), tế bào trung bì (ví dụ: xương, sụn và tế bào máu) hoặc tế bào nội bì (ví dụ: tế bào của các cơ quan nội tạng). 

Do đó, việc tiêm/ truyền tế bào gốc sẽ cho phép chúng biệt hóa và “thay thế” các tế bào thần kinh bị tổn thương do tổn thương não dẫn đến chứng tự kỷ. Tuy nhiên, sau khi thử nghiệm rộng rãi phương pháp điều trị bằng tế bào gốc trên những người mắc chứng tự kỷ, ngoài khả năng tự tái tạo của chúng, tế bào gốc đã được chứng minh là có những lợi ích bổ sung khác ngoài việc thay thế mô, như:

3. Điều trị phổ tự kỷ bằng tế bào gốc trung mô tại Nhật Bản

Tế bào gốc trung mô là phương pháp mới nhất điều trị bệnh tự kỷ

Hiện nay tại Việt Nam, chưa có phương pháp hay loại thuốc đặc trị nào có thể điều trị hoàn toàn bệnh tự kỷ. Các phương pháp điều trị hiện hành tập trung vào việc cải thiện các triệu chứng và hành vi giúp người bệnh hòa nhập tốt hơn với cộng đồng.

Với những tiến bộ của nền y học hiện đại tại Nhật Bản, liệu pháp tế bào gốc trung mô là phương pháp điều trị mới nhất cho bệnh tự kỷ (phổ tự kỷ) và rối loạn phát triển. Phương pháp này sử dụng tế bào gốc của chính người bệnh, được lấy từ tủy xương, sau đó được đưa trở lại cơ thể bằng cách truyền qua tĩnh mạch. Các tế bào gốc này có khả năng tự phục hồi và tái tạo các mô bị tổn thương, từ đó cải thiện các triệu chứng của bệnh. Đặc biệt, liệu pháp tế bào gốc trung mô là quy trình thực hiện đơn giản, không xâm lấn và có thể được thực hiện ngay trong ngày mà không phải nhập viện. 

Tế bào gốc trung mô có 4 tác dụng cụ thể đối với bệnh tự kỷ (phổ tự kỷ) và rối loạn phát triển:

• Tác dụng tái tạo thần kinh của tế bào gốc trung mô: Tế bào gốc trung mô phát triển thành tế bào thần kinh trong não, dẫn đến số lượng tế bào thần kinh trong não tăng lên. Ngoài ra, các tế bào thần kinh bị tổn thương sẽ được tái tạo nhờ các cytokine, được tế bào gốc trung mô giải phóng trong các phản ứng viêm.
• Tác dụng điều hòa miễn dịch của tế bào gốc trung mô: Tế bào gốc trung mô có thể trở thành tế bào của hệ thống miễn dịch và ngăn chặn các phản ứng viêm bất thường do hệ thống miễn dịch gây ra. Bình thường hóa phản ứng miễn dịch bất thường trong bệnh tự kỷ (phổ tự kỷ) và rối loạn phát triển.
• Tác dụng của tế bào gốc trung mô trong việc cải thiện lưu lượng máu não: Quản lý tế bào gốc tủy xương tạo ra các mạch máu mới trong não và cải thiện lưu lượng máu não. Hóa ra tế bào gốc tủy xương cũng có khả năng tăng lại lưu lượng máu lên não.
• Tác dụng sửa chữa tế bào gốc trên hàng rào máu não (BBB): Ngăn chặn các chất gây viêm và chất kích thích đến não và ngăn chặn tình trạng viêm dây thần kinh của não.

Ưu điểm lớn nhất của phương pháp điều trị ghép tế bào gốc tủy xương trung mô so với các phương pháp điều trị hiện tại là về cơ bản có thể cải thiện chức năng não, tức là tăng số lượng tế bào thần kinh não và mạch máu.

Hình ảnh chụp PET-CT não của bệnh nhân

A: Trước khi tiêm tế bào gốc tủy xương

B: Sau khi tiêm tế bào gốc tủy xương

Có thể thấy vùng bất thường chuyển hóa màu xanh lam trước khi tiêm A đã chuyển sang màu xanh bình thường sau khi tiêm tế bào gốc tủy xương (B).

Quá trình trao đổi chất sẽ được bình thường hóa bằng cách khôi phục lưu lượng máu đến não. Nói cách khác, việc sử dụng tế bào gốc tủy xương giúp cải thiện quá trình trao đổi chất và cải thiện lưu lượng máu não.

4. Quy trình chữa tự kỷ bằng phương pháp tế bào gốc tại Mirai Care

Hiện nay, tại Việt Nam chưa có đơn vị nào được cấp phép sử dụng tế bào gốc trong điều trị bệnh tự kỷ, đặc biệt ở trẻ em. Chính vì thế, muốn thực hiện phương pháp điều trị mới này bạn có thể chọn Nhật Bản - một trong những quốc gia điều trị bằng tế bào gốc uy tín, chất lượng nhất.

Và Mirai Care chính là đơn vị kết nối và hỗ trợ đưa người bệnh sang Nhật Bản điều trị tự kỷ bằng tế bào gốc uy tín, chất lượng với lộ trình và hướng dẫn đầy đủ. Bạn có thể tham khảo quy trình sử dụng tế bào gốc điều trị tự kỷ tại Mirai Care như sau:

Bước 1: Thăm khám, nghe tư vấn lộ trình từ Miraicare và các chuyên gia Nhật Bản

Bước đầu tiên, bạn sẽ được thăm khám và nghe tư vấn về tình trạng bệnh và phương pháp điều trị với chuyên gia hàng đầu Nhật Bản trong lĩnh vực điều trị bằng tế bào gốc. Sau đó, Mirai care sẽ hướng dẫn bạn một cách chi tiết về quá trình chuẩn bị và lộ trình cụ thể từ Việt Nam sang Nhật Bản.

Bước 2: Người bệnh trực tiếp sang Nhật Bản điều trị

Sau khi đã chuẩn bị đầy đủ về tài chính, tinh thần và lộ trình điều trị, bạn sẽ được Mirai Care đưa sang Nhật Bản và bắt đầu điều trị tự kỷ bằng tế bào gốc.

Bước 3: Sử dụng phương pháp tế bào gốc để điều trị bệnh tự kỷ.

• Lấy mẫu tế bào gốc (tự thân hoặc của người khác)
• Nuôi cấy và nhân giống tế bào gốc
• Tiêm tế bào gốc vào lại cơ thể bệnh nhân

Bước 4: Theo dõi và phục hồi sau điều trị

Sau khi cấy tế bào gốc đã được nuôi dưỡng vào trong cơ thể, bạn sẽ được quan sát và phục hồi tại bệnh viện khoảng 2-3 tuần, sau đó sẽ được xuất viện và theo dõi tại nhà. Quá trình điều trị tự kỷ bằng tế bào gốc thường kéo dài trong khoảng 2-4 tháng.

5. Các ca chữa tự kỷ bằng tế bào gốc thành công

Việc sử dụng tế bào gốc điều trị bệnh tự kỷ vẫn đang được các chuyên gia trên khắp thế giới tiến hành trong giai đoạn nghiên cứu, thử nghiệm và theo dõi điều trị trên một số bệnh nhân. Tuy nhiên, bước đầu vẫn ghi nhận một số ca chữa tự kỷ bằng tế bào gốc thành công

• Kết quả thử nghiệm của Đại học Duke năm 2014 khi sử dụng tế bào gốc tự thân từ cuống rốn đã cho thấy một số khả quan tích cực. 25 trẻ mắc chứng tự kỷ được điều trị có sự cải thiện về hành vi và có thể duy trì đến 12 tháng sau đó. 
• Cuộc nghiên cứu từ Viện nghiên cứu tế bào gốc và công nghệ gen Vinmec thực hiện trên 30 trẻ mắc bệnh tự kỷ trong độ tuổi từ 3 đến 7 tuổi. Sau khi được tiến hành truyền tế bào gốc tự thân và can thiệp giáo dục dựa trên Mô hình Denver Early Start cho thấy trẻ nhỏ có những thay đổi tích cực về, giao tiếp, ngôn ngữ, hành vi và khả năng học tập.

6. Tỷ lệ thành công của liệu pháp tế bào gốc cho bệnh tự kỷ là bao nhiêu?

Theo nghiên cứu từ trung tâm Phát triển Trẻ Tự kỷ (ACDC) (1), hiệu quả của ghép tế bào gốc chữa tự kỷ rất tích cực. 91% người mắc chứng tự kỷ đã cho thấy những cải thiện về mặt lâm sàng. Giảm hành vi hung hăng và hiếu động thái quá, cải thiện khả năng giao tiếp bằng mắt và khả năng chú ý, cải thiện kỹ năng giao tiếp và xã hội. Tỷ lệ thành công này của điều trị tỷ lệ thuận với tuổi của bệnh nhân, thời gian mắc bệnh và tình trạng của bệnh nhân.

Bằng cách kết hợp tế bào gốc và các liệu pháp thông thường, có thể đạt được những thành công sau:

• Phát triển nhận thức.
• Phát triển nâng cao năng lực học tập
• Phát triển đầy đủ và siêng năng hơn
• Phát triển khả năng ghi nhớ thông tin trong thời gian ngắn hơn và lưu giữ thông tin đó lâu hơn
• Phát triển môi trường và thích ứng
• Phát triển chức năng đường tiêu hóa (hệ tiêu hóa)
• Phát triển hệ thống miễn dịch

7. Chi phí cấy tế bào gốc cho trẻ tự kỷ hiện nay là bao nhiêu

Chi phí ghép tế bào gốc chữa bệnh tự kỷ còn phụ thuộc vào nhiều yếu tố như: Tình trạng của bệnh nhân tự kỷ, phương pháp thực hiện, nguồn tế bào gốc và liều lượng tế bào gốc tiêm vào. Tại Mirai Care, chúng tôi tự tin là đơn vị kết nối điều trị bệnh tự kỷ bằng liệu pháp tế bào gốc với mức chi phí hợp lý nhất so với thị trường. Trung tâm tế bào gốc Nhật bản Helene Clinic là đối tác của Mirai Care, là đơn vị duy nhất và đầu tiên tại Nhật Bản được cấp phép nghiên cứu và điều trị bằng liệu pháp tế bào gốc

Chi phí ghép tế bào gốc cho trẻ tự kỷ, bại não

8. Các nghiên cứu lâm sàng về điều trị bệnh tự kỷ bằng tế bào gốc

Bệnh tự kỷ là một ứng cử viên sáng giá cho liệu pháp tế bào gốc vì có bằng chứng cho thấy một số loại tế bào gốc được tiêm tĩnh mạch có thể cải thiện sự điều hòa tổng thể của hệ thống miễn dịch và kết nối thần kinh trong não. Tuy nhiên, các thử nghiệm lâm sàng về bệnh tự kỷ đang tụt hậu so với nghiên cứu về bệnh bại não. Từ năm 2011 đến năm 2018, trên toàn thế giới đã có 70 thử nghiệm lâm sàng tế bào gốc đối với bệnh bại não và các tình trạng liên quan chặt chẽ, so với chỉ 14 thử nghiệm tế bào gốc đối với bệnh tự kỷ.

Nhóm của Tiến sĩ Kurtzberg tại Duke đã tiến hành thử nghiệm lâm sàng bệnh tự kỷ đầu tiên vào năm 2014 trong việc điều trị trẻ em bằng chính máu cuống rốn của mình ( NCT02176317 ). Mặc dù nghiên cứu không có nhóm đối chứng, nhưng kết quả được công bố cho thấy những cải thiện đáng kể về Thang đo hành vi thích ứng Vineland (VABS) cũng như thang đo do bác sĩ lâm sàng đo lường. Sự cải thiện tốt hơn nhiều ở những trẻ bắt đầu có chỉ số IQ phi ngôn ngữ bằng hoặc trên 70.

Một nghiên cứu tương tự tại Sutter Health ở California ( NCT01638819 ), sử dụng liều lượng tế bào thấp hơn, không tìm thấy sự cải thiện đáng kể nào23 . Kể từ đó, cả Đại học Duke và Viện Tế bào gốc Panama đã hoàn thành các thử nghiệm lâm sàng điều trị bệnh tự kỷ bằng một nguồn tế bào khác, tế bào mô đệm trung mô (MSC) từ mô dây rốn (được mô tả chi tiết bên dưới). Thử nghiệm ở Panama được tiến hành vào năm 2015 và kết quả được công bố vào tháng 6 năm 201941 , trong khi thử nghiệm ở Duke được tiến hành vào năm 2017 và dữ liệu vẫn đang được chuẩn bị.

Bảng dưới đây là bản tóm tắt các thử nghiệm lâm sàng tế bào gốc đối với bệnh tự kỷ cho đến nay, chỉ giới hạn ở các thử nghiệm ở Bắc Mỹ và các thử nghiệm sử dụng MNC máu cuống rốn (viết tắt CB-MNC) hoặc mô dây rốn MSC (viết tắt UC-MSC).

ID thử nghiệm bệnh tự kỷ	Thời gian và địa điểm ra mắt bản dùng thử	Thử nghiệm xong	Loại & nguồn tế bào	Người bệnh	Liều lượng tế bào (Triệu)
NCT01638819	Tháng 7 năm 2012	Đã xong	Tế bào đơn nhân từ máu cuống rốn (CB-MNC)	29	16 triệu tế bào/kg
NCT02176317	Tháng 6 năm 2014	Đã xong	Tế bào đơn nhân từ máu cuống rốn (CB-MNC)	25	25 triệu tế bào/kg
NCT02192749	Tháng 7 năm 2014	Đã xong	Tế bào gốc trung mô dây rốn (UC-MSC)	47	0,5 - 1 triệu tế bào /kg
NCT02847182	Tháng 7 năm 2016	Đã xong	Tế bào đơn nhân từ máu cuống rốn (CB-MNC)	165	Hơn 25 triệu tế bào/kg
NCT03099239	Tháng 4 năm 2017	Đã xong	Tế bào gốc trung mô dây rốn (UC-MSC)	12	2 - 6 triệu tế bào/kg

Tổng kết

Điều trị tự kỷ bằng liệu pháp tế bào gốc là một bước tiến lớn trong y học giúp bệnh nhân có nhiều cơ hội khỏe mạnh trở lại. Hãy liên hệ ngay với Mirai Care để được nghe tư vấn về lộ trình và hướng dẫn đầy đủ về liệu pháp điều trị mới này nhé!

Tài liệu tham khảo: 

• Nghiên cứu của Tiến sĩ Kurtzberg tại Duke năm 2014, NCT02176317
• Nghiên cứu tại Sutter Health ở California năm 2012, NCT01638819
• https://parentsguidecordblood.org/en/news/everything-parents-should-know-about-stem-cell-therapy-autism
• https://kansaibou.tokyo/%E8%87%AA%E9%96%89%E7%97%87#j110