Điều Trị Tự Kỷ Bằng Tế Bào Gốc Hiệu Quả

Tác giả: Ngô Thị Thúy An , bài viết được tư vấn chuyên môn bởi: TS.BS Takaaki Matsuoka Viện trưởng Trung tâm tế bào gốc Helene

Theo Tổng cục Thống kê, tại Việt Nam có khoảng 1 triệu người mắc chứng bệnh tự kỷ, trong đó tỉ lệ trẻ em bị tự kỷ ước tính khoảng 1% số trẻ được sinh ra. Vì thế, điều trị tự kỷ bằng tế bào gốc được xem là một cơ hội mới giúp tăng khả năng hồi phục của các bệnh nhân.

Nội dung bài viết

---

1. Chứng tự kỷ là gì

Tự kỷ là một chứng bệnh rối loạn về hệ thần kinh, làm ảnh hưởng đến hoạt động của não bộ dẫn tới những khiếm khuyết về mặt quan hệ nhân sinh, giao tiếp xã hội và hành vi của một người. Đặc biệt, chứng bệnh tự kỷ có thể gặp phải ở mọi lứa tuổi nhưng phổ biến nhất là ở trẻ nhỏ, trẻ dưới 3 tuổi.

Một số dấu hiệu nhận biết bệnh tự kỷ:

• Người gặp các vấn đề trong giao tiếp xã hội như: ít nói, ngại giao tiếp, rụt rè, thiếu tự tin,... 
• Người thiếu tương tác với xã hội và bạn bè xung quanh
• Người gặp phải khó khăn trong việc thể hiện sự quan tâm hay chia sẻ và đồng cảm với người khác.
• Người nhạy cảm với những sự thay đổi bất ngờ trong môi trường sống, gây ra sự căng thẳng và có những hành vi không phù hợp.. 

2. Các dạng tế bào gốc thường được dùng để chữa tự kỷ

Điều trị tự kỷ bằng tế bào gốc là một phương pháp mới, hiện đại mang đến sự an toàn và hiệu quả cao. Tuy nhiên, việc sử dụng tế bào gốc điều trị tự kỷ gặp phải vấn đề liên quan đến đạo đức và gây ra nhiều ý kiến trái chiều, đặc biệt là sử dụng tế bào gốc phôi thai.

Các dạng tế bào gốc thường được dùng để chữa tự kỷ như:

• Tế bào mầm từ thai nhi bị phá trước 12 tuần tuổi: Đây là loại tế bào gốc thường được dùng cho bệnh nhân mắc chứng tự kỷ hoặc trẻ bị bại não. Tuy nhiên, chỉ nên dùng tế bào gốc này ở dạng tế bào gốc tự thân để mang lại hiệu quả tốt nhất cũng như tránh gây ra các phản ứng có hại cho cơ thể.
• Tế bào gốc từ tủy xương: Sử dụng tế bào gốc từ tủy xương của chính người bệnh có tác dụng hạn chế sản sinh ra các độc chất có hại cho hệ thần kinh. Việc kết hợp phương pháp ghép tế bào gốc tự thân từ tủy xương và can thiệp giáo dục mang đến hiệu quả tới 90%, giúp trẻ có những tiến bộ rõ rệt về nhận thức và khả năng giao tiếp,… 
• Tế bào gốc từ dây rốn (tế bào gốc trung mô): Có thể giải quyết từ gốc bệnh thiếu oxy và rối loạn chức năng miễn dịch. Từ đó giúp khôi phục kết nối của nơron thần kinh và hình thành các mối liên kết mới, cải thiện sự truyền dẫn của hệ thần kinh. 

3. Tế bào gốc hoạt động như thế nào trong điều trị bệnh tự kỷ?

Tế bào gốc có khả năng biến thành tế bào thần kinh, não và cơ. Các tế bào gốc được cấy vào bệnh nhân là những tế bào gốc về mặt di truyền không mang chứng rối loạn này. Do đó, chúng thay thế các tế bào bị tổn thương và có thể làm chậm sự tiến triển của bệnh, ngăn chặn hoàn toàn và khiến bệnh thoái triển.

Tế bào gốc sửa chữa, tái tạo và thay thế các tế bào bị tổn thương trong não của người mắc chứng tự kỷ theo các cơ chế sau:

• Chúng giải phóng các yếu tố tăng trưởng điều chỉnh sự mất cân bằng miễn dịch ở bệnh tự kỷ và có tác dụng chữa lành và tái tạo các mô bị tổn thương.
• Chúng làm tăng lượng máu cung cấp cho các mô bị tổn thương bằng cách hình thành các mạch máu mới bằng một quá trình gọi là tạo mạch, từ đó giúp ích cho quá trình sửa chữa của chúng.
• Chúng chuyển đổi thành loại mô mà chúng được cấy vào, từ đó thay thế mô không hoạt động.

4. Quy trình chữa tự kỷ bằng phương pháp tế bào gốc tại Mirai Care

Hiện nay, tại Việt Nam vẫn chưa cấp phép điều trị tự kỷ bằng tế bào gốc. Chính vì thế, muốn thực hiện phương pháp điều trị mới này bạn có thể chọn Nhật Bản - một trong những quốc gia điều trị bằng tế bào gốc uy tín, chất lượng nhất.
Và Mirai Care chính là đơn vị kết nối và hỗ trợ đưa người bệnh sang Nhật Bản điều trị tự kỷ bằng tế bào gốc uy tín, chất lượng với lộ trình và hướng dẫn đầy đủ. Bạn có thể tham khảo quy trình sử dụng tế bào gốc điều trị tự kỷ tại Mirai Care như sau:

Bước 1: Thăm khám, nghe tư vấn lộ trình từ Miraicare và các chuyên gia Nhật Bản

Bước đầu tiên, bạn sẽ được thăm khám và nghe tư vấn về tình trạng bệnh và phương pháp điều trị với chuyên gia hàng đầu Nhật Bản trong lĩnh vực điều trị bằng tế bào gốc. Sau đó, Mirai care sẽ hướng dẫn bạn một cách chi tiết về quá trình chuẩn bị và lộ trình cụ thể từ Việt Nam sang Nhật Bản.

Bước 2: Người bệnh trực tiếp sang Nhật Bản điều trị

Sau khi đã chuẩn bị đầy đủ về tài chính, tinh thần và lộ trình điều trị, bạn sẽ được Mirai Care đưa sang Nhật Bản và bắt đầu điều trị tự kỷ bằng tế bào gốc.

Bước 3: Sử dụng phương pháp tế bào gốc để điều trị bệnh tự kỷ.

• Lấy mẫu tế bào gốc (tự thân hoặc của người khác)
• Nuôi cấy và nhân giống tế bào gốc
• Tiêm tế bào gốc vào lại cơ thể bệnh nhân

Bước 4: Theo dõi và phục hồi sau điều trị

Sau khi cấy tế bào gốc đã được nuôi dưỡng vào trong cơ thể, bạn sẽ được quan sát và phục hồi tại bệnh viện khoảng 2-3 tuần, sau đó sẽ được xuất viện và theo dõi tại nhà. Quá trình điều trị tự kỷ bằng tế bào gốc thường kéo dài trong khoảng 2-4 tháng.

5. Các ca chữa tự kỷ bằng tế bào gốc thành công

Việc sử dụng tế bào gốc điều trị bệnh tự kỷ vẫn đang được các chuyên gia trên khắp thế giới tiến hành trong giai đoạn nghiên cứu, thử nghiệm và theo dõi điều trị trên một số bệnh nhân. Tuy nhiên, bước đầu vẫn ghi nhận một số ca chữa tự kỷ bằng tế bào gốc thành công

• Kết quả thử nghiệm của Đại học Duke năm 2014 khi sử dụng tế bào gốc tự thân từ cuống rốn đã cho thấy một số khả quan tích cực. 25 trẻ mắc chứng tự kỷ được điều trị có sự cải thiện về hành vi và có thể duy trì đến 12 tháng sau đó. 
• Cuộc nghiên cứu từ Viện nghiên cứu tế bào gốc và công nghệ gen Vinmec thực hiện trên 30 trẻ mắc bệnh tự kỷ trong độ tuổi từ 3 đến 7 tuổi. Sau khi được tiến hành truyền tế bào gốc tự thân và can thiệp giáo dục dựa trên Mô hình Denver Early Start cho thấy trẻ nhỏ có những thay đổi tích cực về, giao tiếp, ngôn ngữ, hành vi và khả năng học tập.

6. Tỷ lệ thành công của liệu pháp tế bào gốc cho bệnh tự kỷ là bao nhiêu?

Theo nghiên cứu từ trung tâm Phát triển Trẻ Tự kỷ (ACDC) (1), hiệu quả của ghép tế bào gốc chữa tự kỷ rất tích cực. 91% người mắc chứng tự kỷ đã cho thấy những cải thiện về mặt lâm sàng. Giảm hành vi hung hăng và hiếu động thái quá, cải thiện khả năng giao tiếp bằng mắt và khả năng chú ý, cải thiện kỹ năng giao tiếp và xã hội. Tỷ lệ thành công này của điều trị tỷ lệ thuận với tuổi của bệnh nhân, thời gian mắc bệnh và tình trạng của bệnh nhân.

Bằng cách kết hợp tế bào gốc và các liệu pháp thông thường, có thể đạt được những thành công sau:

• Phát triển nhận thức.
• Phát triển nâng cao năng lực học tập
• Phát triển đầy đủ và siêng năng hơn
• Phát triển khả năng ghi nhớ thông tin trong thời gian ngắn hơn và lưu giữ thông tin đó lâu hơn
• Phát triển môi trường và thích ứng
• Phát triển chức năng đường tiêu hóa (hệ tiêu hóa)
• Phát triển hệ thống miễn dịch

7. Chi phí cấy tế bào gốc cho trẻ tự kỷ hiện nay là bao nhiêu

Chi phí ghép tế bào gốc chữa bệnh tự kỷ còn phụ thuộc vào nhiều yếu tố như: Tình trạng của bệnh nhân tự kỷ, phương pháp thực hiện, nguồn tế bào gốc và liều lượng tế bào gốc tiêm vào. Tại Mirai Care, chúng tôi tự tin là đơn vị kết nối điều trị bệnh tự kỷ bằng liệu pháp tế bào gốc với mức chi phí hợp lý nhất so với thị trường. Trung tâm tế bào gốc Nhật bản Helene Clinic là đối tác của Mirai Care, là đơn vị duy nhất và đầu tiên tại Nhật Bản được cấp phép nghiên cứu và điều trị bằng liệu pháp tế bào gốc

8. Các nghiên cứu lâm sàng về điều trị bệnh tự kỷ bằng tế bào gốc

Bệnh tự kỷ là một ứng cử viên sáng giá cho liệu pháp tế bào gốc vì có bằng chứng cho thấy một số loại tế bào gốc được tiêm tĩnh mạch có thể cải thiện sự điều hòa tổng thể của hệ thống miễn dịch và kết nối thần kinh trong não. Tuy nhiên, các thử nghiệm lâm sàng về bệnh tự kỷ đang tụt hậu so với nghiên cứu về bệnh bại não. Từ năm 2011 đến năm 2018, trên toàn thế giới đã có 70 thử nghiệm lâm sàng tế bào gốc đối với bệnh bại não và các tình trạng liên quan chặt chẽ, so với chỉ 14 thử nghiệm tế bào gốc đối với bệnh tự kỷ.

Nhóm của Tiến sĩ Kurtzberg tại Duke đã tiến hành thử nghiệm lâm sàng bệnh tự kỷ đầu tiên vào năm 2014 trong việc điều trị trẻ em bằng chính máu cuống rốn của mình ( NCT02176317 ). Mặc dù nghiên cứu không có nhóm đối chứng, nhưng kết quả được công bố cho thấy những cải thiện đáng kể về Thang đo hành vi thích ứng Vineland (VABS) cũng như thang đo do bác sĩ lâm sàng đo lường. Sự cải thiện tốt hơn nhiều ở những trẻ bắt đầu có chỉ số IQ phi ngôn ngữ bằng hoặc trên 70.

Một nghiên cứu tương tự tại Sutter Health ở California ( NCT01638819 ), sử dụng liều lượng tế bào thấp hơn, không tìm thấy sự cải thiện đáng kể nào23 . Kể từ đó, cả Đại học Duke và Viện Tế bào gốc Panama đã hoàn thành các thử nghiệm lâm sàng điều trị bệnh tự kỷ bằng một nguồn tế bào khác, tế bào mô đệm trung mô (MSC) từ mô dây rốn (được mô tả chi tiết bên dưới). Thử nghiệm ở Panama được tiến hành vào năm 2015 và kết quả được công bố vào tháng 6 năm 201941 , trong khi thử nghiệm ở Duke được tiến hành vào năm 2017 và dữ liệu vẫn đang được chuẩn bị.

Bảng dưới đây là bản tóm tắt các thử nghiệm lâm sàng tế bào gốc đối với bệnh tự kỷ cho đến nay, chỉ giới hạn ở các thử nghiệm ở Bắc Mỹ và các thử nghiệm sử dụng MNC máu cuống rốn (viết tắt CB-MNC) hoặc mô dây rốn MSC (viết tắt UC-MSC).

ID thử nghiệm bệnh tự kỷ	Thời gian và địa điểm ra mắt bản dùng thử	Thử nghiệm xong	Loại & nguồn tế bào	Người bệnh	Liều lượng tế bào (Triệu)
NCT01638819	Tháng 7 năm 2012	Đã xong	Tế bào đơn nhân từ máu cuống rốn (CB-MNC)	29	16 triệu tế bào/kg
NCT02176317	Tháng 6 năm 2014	Đã xong	Tế bào đơn nhân từ máu cuống rốn (CB-MNC)	25	25 triệu tế bào/kg
NCT02192749	Tháng 7 năm 2014	Đã xong	Tế bào gốc trung mô dây rốn (UC-MSC)	47	0,5 - 1 triệu tế bào /kg
NCT02847182	Tháng 7 năm 2016	Đã xong	Tế bào đơn nhân từ máu cuống rốn (CB-MNC)	165	Hơn 25 triệu tế bào/kg
NCT03099239	Tháng 4 năm 2017	Đã xong	Tế bào gốc trung mô dây rốn (UC-MSC)	12	2 - 6 triệu tế bào/kg

Tổng kết

Điều trị tự kỷ bằng liệu pháp tế bào gốc là một bước tiến lớn trong y học giúp bệnh nhân có nhiều cơ hội khỏe mạnh trở lại. Hãy liên hệ ngay với Mirai Care để được nghe tư vấn về lộ trình và hướng dẫn đầy đủ về liệu pháp điều trị mới này nhé!

Tài liệu tham khảo: 

• Nghiên cứu của Tiến sĩ Kurtzberg tại Duke năm 2014, NCT02176317
• Nghiên cứu tại Sutter Health ở California năm 2012, NCT01638819
• https://parentsguidecordblood.org/en/news/everything-parents-should-know-about-stem-cell-therapy-autism