Tế bào gốc tạo máu là gì và vai trò trong y học

Tác giả: Ngô Thị Thúy An , bài viết được tư vấn chuyên môn bởi: TS.BS Takaaki Matsuoka Viện trưởng Trung tâm tế bào gốc Helene

Việc phát hiện ra tế bào gốc tạo máu (HSC) đã mang lại một bước đi tiên phong trong nghiên cứu tế bào gốc. Các bác sĩ lâm sàng sử dụng HSC để thay thế hoặc tái tạo máu của bệnh nhân như một dạng thuốc tái tạo hoặc liệu pháp tế bào gốc, giúp bệnh nhân ung thư, tim mạch, rối loạn máu,... có cơ hội sống và được trị liệu tốt nhất.

Nội dung bài viết

---

1.Tế bào gốc tạo máu là gì?

Tế bào gốc tạo máu viết tắt là HSC, trong tiếng anh là Hematopoietic Stem Cell, là một loại tế bào gốc trưởng thành đa năng, được đặc trưng bởi khả năng tự làm mới và biệt hóa thành các dòng tế bào hồng cầu và bạch cầu. Về chức năng, các tế bào này chịu trách nhiệm đổi mới liên tục hồng cầu, bạch cầu và tiểu cầu trong cơ thể thông qua một quá trình gọi là tạo máu. Chúng cũng đóng một vai trò lớn trong việc hình thành các cơ quan quan trọng như gan và lá lách trong quá trình phát triển của thai nhi.

2.Tế bào gốc tạo máu được tìm thấy ở đâu?

Có một số nguồn tế bào gốc tạo máu trong cơ thể con người. Nguồn được phát hiện đầu tiên là tủy xương, đã được Till và McCulloch xác nhận. Rất ít HSC thực sự có thể được chiết xuất từ ​​​​tủy xương vì chỉ có 1/10.000 tế bào là tế bào tạo máu lâu dài. 

Một nguồn HSC khác là trong máu ngoại vi (máu mới hình thành rời khỏi tủy xương). Nồng độ HSC thấp thường lưu thông trong máu, nhưng nồng độ có thể tăng lên thông qua việc kích thích tủy xương bằng thuốc hoặc hóa trị, dẫn đến huy động máu ngoại vi (MPB). MPB chứa nồng độ HSC cao hơn nhiều so với tủy xương.  

Vào cuối những năm 1980, HSC cũng được phát hiện trong máu cuống rốn (tế bào gốc UCB). Tương tự như MPB, máu cuống rốn rất giàu HSC nhưng chỉ có thể lấy được một lượng nhỏ máu từ dây rốn. Tuy nhiên, một nguồn HSC khác đã được phát hiện bởi một nhà khoa học Israel vào năm 1999, người đã chứng minh rằng tế bào gốc phôi người có thể được tạo ra để biệt hóa thành HSC.

3. Chức năng của tế bào gốc tạo máu HSC

3.1.Tạo máu

Tế bào gốc tạo máu đóng vai trò quan trọng trong quá trình hình thành tế bào máu. Chúng có khả năng tạo ra tất cả các loại tế bào máu (tức là tế bào đa năng) và có khả năng tự làm mới. Một lượng nhỏ tế bào gốc tạo máu có thể phát triển để tạo ra một số lượng lớn tế bào gốc tạo máu con. Quá trình này được sử dụng trong cấy ghép tủy xương, sau cấy ghép tủy xương, tế bào gốc tạo máu ở nữ sẽ phân chia đối xứng thành hai tế bào gốc tạo máu. 

3.2. Chuyển đổi trạng thái khi bị kích thích 

Tương tự như các tế bào gốc trưởng thành khác, tế bào gốc tạo máu có thể chuyển đổi giữa trạng thái nghỉ ngơi (quiescence) và trạng thái tăng trưởng (proliferation) khi bị kích thích. Trong trạng thái nghỉ ngơi, tế bào gốc tạo máu dừng phân chia và tăng trưởng, và chúng tiết kiệm năng lượng và duy trì tính toàn vẹn của DNA trong môi trường thiếu oxy của tủy xương. Tuy nhiên, khi tế bào gốc tạo máu bị kích thích bởi sự tổn thương hoặc tử vong của các tế bào xung quanh, chúng thoát khỏi trạng thái nghỉ ngơi và bắt đầu phân chia và tăng trưởng tích cực để tái tạo các tế bào máu bị mất. Điều này cho phép tế bào gốc tạo máu đáp ứng và đóng góp vào quá trình huyết tạo và duy trì sự cân bằng huyết tương trong cơ thể.

3.3.Tính di động

Tế bào gốc tạo máu có khả năng vượt qua hàng rào tủy xương cao hơn các tế bào máu chưa trưởng thành khác và do đó có thể di chuyển trong máu từ tủy xương đến xương này và sang các xương khác. Khi tới trong tuyến ức, chúng có thể biến thành tế bào T (Tế bào lympho T - là một loại bạch cầu thuộc dòng tế bào lympho, đóng vai trò quan trọng trong hệ thống miễn dịch đáp ứng của cơ thể). Tế bào gốc tạo máu cũng có thể định cư ở gan hoặc lá lách và phát triển giúp các bộ phận này khỏe mạnh hơn. 

4. Các loại tế bào gốc tạo máu

4.1.Tế bào gốc tạo máu từ máu ngoại vi

Tế bào gốc tạo máu từ máu ngoại vi được thu thập từ máu tuần hoàn trong cơ thể. Quá trình này thường được gọi là quá trình thu thập tế bào gốc tạo máu từ máu ngoại vi (Peripheral Blood Stem Cell Collection - PBSC). Trong quá trình này, tế bào gốc tạo máu được tách ra từ máu ngoại vi thông qua một quá trình được gọi là apheresis. Tế bào gốc tạo máu từ máu ngoại vi sau đó được sử dụng để điều trị các bệnh liên quan đến hệ thống tạo máu.

Quy trình hiến tặng (thu thập) PBSC:

• Trong 5 ngày trước khi hiến PBSC, người hiến tặng sẽ được tiêm một loại thuốc gọi là filgrastim để tăng số lượng tế bào tạo máu trong máu của họ. 
• Vào ngày hiến tặng PBSC, máu của người hiến tặng sẽ được lấy ra qua một kim tiêm ở tay và được đưa qua một máy chỉ thu thập các tế bào tạo máu. 
• Lượng máu còn lại sẽ được trả lại cho người đó thông qua một kim tiêm ở cánh tay kia. Quá trình này tương tự như những gì được sử dụng khi hiến tiểu cầu trong máu.

4.2.Tế bào gốc tạo máu từ tủy xương

Tế bào gốc tạo máu trong tủy xương tạo ra hai loại tế bào chính: dòng tủy và dòng bạch huyết. Chúng bao gồm bạch cầu đơn nhân, đại thực bào, bạch cầu trung tính, basophils (bạch cầu ái kiềm), bạch cầu ái toan, hồng cầu, tế bào đuôi gai và megakaryocytes hoặc tiểu cầu, cũng như tế bào T, tế bào B và tế bào tiêu diệt tự nhiên (NK). 

Các loại tế bào gốc tạo máu khác nhau có khả năng tái tạo và có hiệu lực khác nhau. Chúng có thể là đa năng, ít tiềm năng hoặc đơn năng, tùy thuộc vào số lượng tế bào mà chúng có thể tạo ra. Tế bào gốc tạo máu đa năng có đặc tính đổi mới và biệt hóa. Chúng có thể tái tạo một tế bào khác giống hệt chúng và có thể tạo ra một hoặc nhiều tập hợp con của các tế bào trưởng thành hơn.

Các tế bào gốc tạo máu trong tủy xương đỏ có thể nhân lên và trưởng thành thành ba loại tế bào máu quan trọng, mỗi loại có nhiệm vụ riêng:

• Các tế bào hồng cầu (hồng cầu): Chúng vận chuyển oxy đi khắp cơ thể.
• Tế bào bạch cầu (bạch cầu): Các tế bào này giúp chống lại nhiễm trùng và bệnh tật. Các tế bào bạch cầu bao gồm tế bào lympho, tạo nên nền tảng của hệ thống miễn dịch và các tế bào tủy, bao gồm bạch cầu hạt, bạch cầu trung tính, bạch cầu đơn nhân, bạch cầu ái toan và basophils.
• Tiểu cầu (huyết khối): Giúp đông máu sau chấn thương.

Sau khi trưởng thành, những tế bào máu này di chuyển từ tủy xương vào máu, nơi chúng thực hiện các chức năng quan trọng giúp cơ thể sống và khỏe mạnh.

4.3.Tế bào gốc tạo máu từ dây rốn

Máu cuống rốn là nguồn tế bào gốc tạo máu (HSC) phong phú, được thu thập từ nhau thai và dây rốn. Nó là một giải pháp thay thế cho việc ghép tủy xương. HSC có trong máu dây rốn nguyên thủy hơn so với các HSC có trong tủy xương hoặc máu ngoại vi.

Máu cuống rốn có trong dây rốn và nhau thai của trẻ sơ sinh. Nó có thể dễ dàng được thu thập và đông lạnh để sử dụng sau. Máu cuống rốn chứa các tế bào gốc máu (tạo máu), có thể tạo ra tất cả các tế bào khác có trong máu, bao gồm cả các tế bào của hệ thống miễn dịch.

Cấy ghép tế bào gốc tạo máu (HSCT) từ máu dây rốn có thể được sử dụng để điều trị một số bệnh về máu khác nhau, chẳng hạn như bệnh bạch cầu. So với HSC từ người hiến tủy xương, việc cấy ghép HSC từ máu cuống rốn dường như dẫn đến ít sự không tương thích của hệ thống miễn dịch hơn, chẳng hạn như bệnh mảnh ghép chống lại vật chủ.

Một hạn chế của máu cuống rốn là nó chứa ít HSC hơn so với hiến tủy xương, nghĩa là bệnh nhân trưởng thành thường cần 2 lượng máu cuống rốn để điều trị. Các nhà nghiên cứu đang nghiên cứu cách mở rộng số lượng HSC từ máu cuống rốn trong phòng thí nghiệm để một lần hiến máu cuống rốn có thể cung cấp đủ tế bào cho một hoặc nhiều ca cấy ghép HSC.

5.Ứng dụng của tế bào gốc tạo máu

5.1.Tế bào gốc tạo máu được ứng dụng để tái tạo mô

HSC tủy xương cũng tạo ra các tế bào thuộc các dòng khác, chẳng hạn như tế bào nội mô, tế bào cơ tim, tế bào thần kinh và tế bào gan, trong một quá trình gọi là chuyển hóa. Bởi vì tế bào gốc trưởng thành rất hiếm, nên việc hiểu được các cơ chế đằng sau quá trình chuyển hóa HSC có thể cung cấp thêm nguồn tế bào đa năng đặc hiệu cho mô và ảnh hưởng đến các phương pháp lâm sàng trong tương lai để tái tạo mô. HSC cũng có thể giúp sửa chữa các cơ quan bị tổn thương bằng cách giải phóng các cytokine tái tạo và thu hút tế bào đến vị trí bị tổn thương.

5.2.Tế bào gốc tạo máu và ứng dụng trong điều trị bệnh tim mạch

Tế bào gốc tạo máu có tiềm năng trong điều trị bệnh tim mạch. Chúng có khả năng phát triển thành tế bào tạo mạch máu và cơ tim, tái tạo màng tim bị tổn thương. Ngoài ra, tế bào gốc tạo máu cũng có tác dụng kích thích quá trình phục hồi mô tim mạch. 

5.3. Tế bào gốc tạo máu và ứng dụng trong liệu pháp gen

Một số tiến bộ mới nhất trong nghiên cứu trị liệu HSC liên quan đến việc sử dụng các phương pháp như CRISPR(*) để điều chỉnh các HSC khiếm khuyết về mặt di truyền, chẳng hạn như đối với bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm và β-thalassemia. Những phương pháp này cho phép bệnh nhân nhận được HSC tương thích về mặt di truyền (tổng hợp) của chính họ. Chúng được gọi là cấy ghép đồng loại và có hiệu quả hơn trong việc tránh bệnh ghép chống lại vật chủ, một tình trạng mà cơ thể người nhận từ chối cấy ghép từ người hiến tặng, dẫn đến phản ứng miễn dịch chống lại các mô và cơ quan khác. 

Tạo ra các tế bào gốc đa năng cảm ứng được chỉnh sửa gen (iPSC) từ các mô da của bệnh nhân và phân biệt chúng thành HSC cũng là một lĩnh vực nghiên cứu tích cực, mặc dù các phương pháp hiện tại vẫn tốn kém và mất thời gian. Những tiến bộ trong các giao thức mở rộng HSC và kỹ thuật di truyền cuối cùng có thể cho phép các nhà nghiên cứu sản xuất hàng loạt một quần thể HSC biến đổi gen duy nhất để phục vụ như một liệu pháp HSC sẵn có phù hợp cho nhiều bệnh nhân. Tuy nhiên, vẫn còn nhiều thách thức liên quan đến khả năng miễn dịch và an toàn. Cần nghiên cứu sâu hơn để tận dụng lợi thế của các tế bào đa năng đáng chú ý này trong các liệu pháp điều trị bệnh.

5.4.Tế bào gốc tạo máu và ứng dụng điều trị bệnh huyết học

Trong hơn 60 năm, cấy ghép tế bào gốc tạo máu (HSCT) là hình thức trị liệu HSC phổ biến nhất và là một lựa chọn tiêu chuẩn để điều trị các khối u ác tính về huyết học, suy giảm miễn dịch và rối loạn tạo máu khiếm khuyết.
Trong các bệnh ung thư máu như bệnh bạch cầu và u lympho, việc phục hồi hệ thống máu bằng HSCT cho phép bệnh nhân được điều trị bằng hóa trị liệu liều cao, loại bỏ các tế bào ác tính. Ở những bệnh nhân có tình trạng hồng cầu mà việc truyền máu liên tục không phải là một lựa chọn, chẳng hạn như bệnh thalassemia thể nặng, thì HSCT mang lại tỷ lệ sống sót là 80%. 

5.5. Các ứng dụng trị liệu hiện tại và tương lai của tế bào gốc tạo máu

Các bệnh hiện đang được điều trị bằng HSCT	- Ung thư (ví dụ như bệnh bạch cầu, u lympho, khối u rắn có nguy cơ cao) - Rối loạn về máu (ví dụ bệnh thalassemia, thiếu máu, bệnh hồng cầu hình liềm) - Rối loạn miễn dịch (ví dụ bệnh suy giảm miễn dịch kết hợp nghiêm trọng) - Các bệnh tự miễn không ác tính (ví dụ như bệnh đa xơ cứng, bệnh lupus xơ cứng hệ thống, viêm tủy thị thần kinh)
Các bệnh có thể điều trị được trong tương lai với HSC	- Bệnh tim mạch (ví dụ bệnh tim mạch vành, bệnh tim thiếu máu cục bộ, đột quỵ do thiếu máu cục bộ)  - Rối loạn di truyền (ví dụ loạn dưỡng cơ Duchenne)  - Bệnh thận

(*) CRISPR được viết tắt của những chữ cái đầu của cụm từ Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats. CRISPR được phát hiện lần đầu tiên ở trong vi khuẩn và vi khuẩn cổ năm 1987 (Ishino et al., 1987). Tại thời điểm đó, CRISPR được mô tả là một họ các trình tự DNA ngắn xuôi ngược lặp lại (đọc theo hướng xuôi hay ngược thì đều có trình tự DNA giống nhau).

Trên đây là các thông tin về nguồn gốc, chức năng cũng như tính ứng dụng trong y học của tế bào gốc tạo máu mà đội ngũ Mirai Care muốn chia sẻ tới bạn đọc. Mặc dù tế bào gốc tạo máu có rất nhiều ưu điểm, ứng dụng điều trị cho cả các bệnh ác tính nguy hiểm nhưng trước khi lựa chọn điều trị, bạn hãy tìm hiểu kỹ và liên hệ tới các cơ sở y tế uy tín để có kết quả tốt nhất.

Tham khảo thêm về liệu pháp trị liệu bằng tế bào gốc tại Mirai Care - Một trong những đơn vị hàng đầu tại Việt Nam kết nối người Việt sang Nhật Bản trị liệu tế bào gốc đạt chuẩn!
------------------
Thông tin chi tiết vui lòng liên hệ: 

Công ty cổ phần Mirai Care

• Hotline: 18008144
• Email: [email protected]
• Website: miraicare.vn
• Tầng 09, tòa IDMC, 18 Tôn Thất Thuyết, Phường Dịch Vọng Hậu, Cầu Giấy, Hà Nội
• Tầng 3, Tòa nhà Daishin Akiyama, 2-3-1 Konan, Minato-ku, Tokyo, Nhật Bản

Tài liệu tham khảo:

1. https://embryo.asu.edu/pages/hematopoietic-stem-cells
2. https://www.internationalscholarsjournals.com/articles/function-of-hematopoietic-stem-cells-and-blood-stem-cells-92105.html
3. https://bethematch.org/transplant-basics/donation-process/donating-pbsc/
4. https://www.medicalnewstoday.com/articles/285666#what_is_bone_marrow
5. https://www.eurostemcell.org/cord-blood-stem-cells-current-uses-and-future-challenges
6. https://www.the-scientist.com/sponsored-article/hematopoietic-stem-cells-and-their-role-in-development-and-disease-therapy-70410